引领市场 制胜未来

《引领市场，制胜未来——中国细胞和基因疗法市场分析》探究了影响中国细胞与基因疗法 (CGT) 行业的关键因素和主要趋势，并围绕市场准入、监管、产品组合与知识产权以及商业发展能力四个方面的卓越发展框架，制定了制胜策略以应对CGT挑战，助力投资者、企业和研究人员塑造不断创新且可持续发展的中国CGT行业，并且从中受益。

核心观点/主要成果

推动中国细胞与基因疗法发展的主要因素  

• 更加清晰的监管规定以及行业质量标准规范
• 中国参与的全球多中心临床研究数量增多，助推临床研究基础设施不断成熟
• 政企合作推动基础生物医学研究向高度创新化的CGT知识产权发展，促使生态圈迅速发展
   

中国细胞与基因疗法行业面临的挑战和不确定性

• 遗传资源受到严格保护和监管
• 竞争日益激烈的CGT产品管线，尤其是自体细胞疗法方面，且适应症和靶标相对集中
• 本土监管和市场准入存在高度不确定性
• 医疗服务机构系统缺乏应用CGT治疗产品的能力
  
  

构建卓越发展框架，实现商业成功

为应对以上挑战，有意拓展中国细胞与基因疗法市场的企业可从四个方面切入，制定制胜策略，并构建对应卓越发展能力：

• 市场准入卓越：在中国负面清单和人类遗传资源管理等方面的监管举措下，借助合作关系进入中国 CGT行业，企业须对潜在合作伙伴进行全面评估，并基于风险/回报考虑事项分析不同合作模式。确定最佳准入模式，监管合规性、上市速度、获取本地创新技术、知识产权保护和产品质量控制等因素至关重要。
• 产品组合及知识产权卓越：通过技术或者适应症选择形成差异化的开发项目，并考虑针对更多特定的本土未满足需求的疾病，企业能够实现CGT产品组合及知识产权卓越。在中国CGT 市场，海外公司以及当地领先的生物技术公司及学术研究机构引入授权的机会越来越多。所有企业都需要加强与领先学术研究机构的合作，加大转化研究投入，以建立完善的知识产权组合。
• 监管卓越：企业可以与相关监管机构积极沟通本地注册路径，启动最优临床项目，确保能致胜并引领中国的细胞和基因疗法市场。以最快速度在中国市场推出。此外，对于已经在其他市场推出的产品，企业还应探索早期使用计划，尽早积累宝贵的本地数据和证据。
• 商业卓越:  为确保科研成果能够转化为有形的治疗和商业成果，企业必须考虑

  - 围绕CGT的优化应用构建卓越医疗服务提供者能力网络

  - 通过早期流程原型设计实现本地化的端到端生产卓越

  - 有效平衡产品价值与本土支付能力

  - 构建卓越IT平台

尽管在中国CGT市场成就卓越之路可能漫长而曲折，但未来发展前景广阔。企业和投资者若能围绕卓越发展框架，制定聚焦中国的独特战略，则能致胜并引领中国的细胞和基因疗法市场。